Qu’est-ce que la recherche clinique ?

La recherche clinique est « une recherche effectuée chez l’homme, dont la finalité est l’amélioration de la santé humaine». Le but de la recherche clinique est d’améliorer la connaissance d’une maladie, d’une méthode d’investigation ou d’un traitement et elle est indispensable à tout progrès en médecine.

L’étude clinique peut également porter sur un traitement déjà existant dans le but de l’améliorer ou de le comparer avec un autre traitement. Elle est une plateforme incontournable pour la mise au point de nouvelles stratégies diagnostiques, thérapeutiques et préventives. Tous les médicaments que nous utilisons, qu’il s’agisse de traitements communs ou de traitements plus spécialisés, ont été découverts grâce à la recherche.

Dans un premier temps, la recherche fondamentale dont le but principal est d’accroître les connaissances scientifiques sans tirer des bénéfices particuliers, précède toujours la recherche clinique.

Si une molécule semble prometteuse pour une application chez l’humain, elle doit par la suite être testée en recherche clinique, où l’on vérifiera son efficacité et sa toxicité. Il faut noter que la recherche clinique est strictement encadrée par la loi et ne peut se dérouler que dans des conditions bien précises.

Trois phases d’études cliniques seront nécessaires pour qu’un nouveau médicament soit approuvé pour le traitement d’une maladie :

• La phase 1 a pour objectif de vérifier les hypothèses expérimentales, de trouver le dosage optimal, d’étudier la manière dont l’organisme métabolise le médicament (évolution dans l’organisme en fonction du temps, tolérance et toxicité), de déterminer le meilleur mode de prescription et de repérer les effets secondaires. La surveillance médicale constante se fait auprès d’un très faible nombre (entre 20 et 80) de sujets sains ou de malades chez qui tous les autres traitements se sont avérés inefficaces.
• La phase 2 permet d’évaluer l’action thérapeutique et la toxicité pour différentes doses du produit sur un petit nombre (habituellement quelques centaines) de personnes. On cherche à déterminer la dose minimale du nouveau médicament pour obtenir une action thérapeutique et la dose maximale non toxique pour l’être humain. Elle se déroule en général en milieu hospitalier afin qu’une surveillance médicale étroite des participants puisse avoir lieu.

• La phase 3 a pour but d’apporter la preuve de l’intérêt thérapeutique du produit testé et de son absence de nocivité. Elle est conduite sur un grand nombre de participants malades (jusqu’à plusieurs milliers de personnes) et le nouveau médicament est comparé au traitement standard (s’il y en a un) ou à un placebo (si aucune thérapie de référence n’existe). Cette phase constitue la dernière étape avant que le médicament soit disponible pour les patients.

C’est grâce aux recherches cliniques menées depuis les années 1970 que le traitement du cancer du sein a connu, ces quarante dernières années, ses avancées médicales les plus importantes, passant de la mastectomie radicale aux traitements personnalisés à la carte. C’est la méthode scientifique structurée et rigoureuse de la recherche clinique qui a permis de collecter des données en grande quantité et d’établir des protocoles de soins fondés sur un savoir collectif et scientifique. La recherche clinique s’est donc avérée le plus puissant des leviers grâce auquel le traitement du cancer du sein s’est affiné au cours de ces années en plus de permettre le développement de programmes de dépistages et de promotion de la santé plus efficaces.