Qu’est-ce que la recherche clinique ?

La recherche clinique a pour but l’amélioration du diagnostic et du traitement (y compris la réadaptation et les soins palliatifs) des maladies et des blessures ainsi que l’amélioration de la santé et de la qualité de vie pendant le cours normal de la vie. La recherche clinique englobe généralement la recherche sur les patient(e)s eux-mêmes ou pour leur traitement (Source : Instituts de recherche en santé du Canada).

L’étude clinique peut porter sur un traitement déjà existant avec le but de l’améliorer ou de le comparer avec un autre traitement. Elle est une plateforme incontournable pour la mise au point de nouvelles stratégies diagnostiques, thérapeutiques et préventives. Tous les médicaments que nous utilisons, qu’il s’agisse de traitements communs ou de traitements plus spécialisés, ont été découverts grâce à la recherche.

La recherche fondamentale, dont l’objectif principal est d’accroître les connaissances scientifiques sans tirer des bénéfices particuliers, précède toujours la recherche clinique.

Si une molécule semble prometteuse pour une application chez l’humain, elle doit par la suite être testée en recherche clinique, où l’on vérifiera son efficacité et sa toxicité. Il faut noter que la recherche clinique est strictement encadrée par la loi et ne peut se dérouler que dans des conditions bien précises.

Les phases d’un essai clinique :

• La phase 1 a pour objectif de vérifier les hypothèses expérimentales, de trouver le dosage optimal, d’étudier la manière dont l’organisme métabolise le médicament (évolution dans l’organisme en fonction du temps, tolérance et toxicité), de déterminer le meilleur mode de prescription et de repérer les effets secondaires. La surveillance médicale constante se fait auprès d’un très faible nombre (entre 15 et 30) de sujets sains ou de malades chez qui tous les autres traitements se sont avérés inefficaces. En oncologie, les études de phase 1 sont menées chez des patient(e)s qui ont peu ou pas d’alternative thérapeutique, par exemple lorsque la maladie est localement avancée ou métastatique ou encore lorsque la tumeur est résistante.

• La phase 2 permet d’évaluer l’action thérapeutique et la toxicité pour différentes doses du produit sur un petit nombre de personnes (habituellement moins d’une centaine). On cherche à déterminer la dose minimale du nouveau médicament pour obtenir une action thérapeutique et la dose maximale non toxique pour l’être humain. Elle se déroule en général en milieu hospitalier afin qu’une surveillance médicale étroite des participants puisse avoir lieu. 

• La phase 3 a pour but d’apporter la preuve de l’intérêt thérapeutique du produit testé et de son absence de nocivité. Elle est conduite dans plusieurs endroits et sur un grand nombre de participants représentatifs de la population de malades à laquelle le traitement est destiné (jusqu’à plusieurs milliers de personnes). Le médicament expérimental est comparé au meilleur traitement standard, ou à un placebo si aucun traitement standard existe. Cette phase constitue la dernière étape avant que le médicament soit disponible pour l’ensemble des patient(e)s (donc commercialisé).

Une quatrième phase est parfois conduite après que le médicament ou le traitement soit disponible sur le marché :

• La phase 4 permet de récolter des informations à long terme sur le médicament une fois que celui-ci est commercialisé afin de dépister des effets secondaires, des complications ou des conséquences néfastes d’interactions médicamenteuses, qui n’ont pas été décelés jusque-là. Il s’agit d’en apprendre davantage sur le médicament ou le traitement dans les conditions réelles d’utilisation par des dizaines de milliers de personnes. On parle ici de pharmacovigilance.